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肝癌诱导分化治疗现状与展望
报告者：谢渭芬
海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）
诱导分化治疗是指利用各类诱导剂，促使肿瘤细胞的恶性表型逆转为形态与生物学特性接近于正常细胞的表型，其在实体瘤中尚未获得理想的疗效。
本团队研发出脂质纳米颗粒包裹的HNF4α自复制RNA（HNF4α srRNA），实现HNF4α在恶性肿瘤中的精准递送，并开展了全球首个肝癌诱导分化治疗临床研究。研究采用肝动脉滴注方案治疗9例晚期肝癌患者，结果显示，患者耐受性良好，多数患者肝癌病灶出现明显坏死。后续，我们进一步开展静脉滴注HNF4αsrRNA治疗晚期肝癌的临床研究，初步结果显示，患者生活质量维持良好，部分病例肝癌病灶完全消失。这些研究开创了诱导分化治疗实体瘤的先河，验证了“转录因子诱导分化治疗恶性肿瘤”的可行性和有效性。未来，我们将重点优化递送系统及RNA结构，探索与现有肝癌疗法的联合策略，以进一步提升疗效，为肝癌患者提供全新安全有效的疗法。
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