2006年，国务院公布了《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》，颁布了16 个科技重大专项，其中之一即为新药创制科技重大专项（以下简称“专项”）。“专项”实施十多年来取得了全面的进展，2019年7月31日，由科技部和国家卫生健康委组织的“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会在京召开，发布了一批非常有代表性的、重大创新药物品种。这些成果倾注了广大科研、产业、临床人员的无限心血，实现了重点领域的跨越式发展，提升了我国的自主创新能力，在促进创新药研发与医药产业跨越式发展、填补国家战略空白方面成绩斐然。

一、国家战略部署，专项成果斐然

按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020 年）》，经国务院批准，重大新药创制科技重大专项于2008年启动，由中国工程院桑国卫院士担任技术总师，实施期限为2008到2020年。重大专项是我国科技工作的重中之重，是实施创新驱动发展战略的重要抓手。“专项”的总体目标是针对恶性肿瘤等10类（种）重大疾病，自主研制和技术改造一批药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加快医药产业发展，加速我国医药研发由仿制向创制、医药产业由大国向强国的转变。

自“专项”实施的十余年来，取得了五个标志性成果。一是重大品种研发成果显著。截止2019年7月，累计139个品种获得新药证书。其中1类新药44个，数量是重大专项实施前的8倍。二是初步建成国家药物创新技术体系。布局建设了一系列技术平台，初步建成了以科研院所和高校为主的源头创新，以企业为主的技术创新，上中下游紧密结合，政产学研用深度融合的网格化创新体系，自主创新能力显著提升。三是积极推进中药现代化。

截止目前，新药专项支持的32个中药品种获得新药证书，48个品种获得临床批件，有5个品种获得加拿大传统药注册批件，17个品种在国际注册审批中或开展国际临床，15个中药材标准进入美国药典，8个中药饮片标准进入欧盟药典。四是新药研发和产业开始大步走向国际。截至2018年底，累计超过280个通用名药物通过欧美注册。29个专项支持品种在欧美发达国家获批上市，23个制剂品种以及4个疫苗产品通过了世界卫生组织预认证，100多个创新药物正在开展欧美临床实验。五是促进医药创新产业稳步发展。2018年我国医药工业累计实现主营业务收入25840亿元，同比增长12.7%；累计实现利润总额3364.5亿元，同比增长10.9%。

二、加速新药创制，品种井喷式增长

新药创制专项自2008年实施以来，针对10种重大疾病（恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病），中国生物医药产业研发创新能力与产业发展持续增强，取得了阶段性成效，累计139个品种获得新药证书。在新药创制专项支持下，2017年2 月以后共有14个1类新药获批，呈现出井喷式增长。

在治疗恶性肿瘤方面，共有12个1类抗肿瘤创新药获批，其中2017年后两年多的时间里获批1类新药有6个，包括针对晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药物安罗替尼、乳腺癌治疗药物吡咯替尼、直肠癌治疗药物呋喹替尼等3个化学药，以及黑色素瘤药物特瑞普利单抗、经典型霍奇金淋巴瘤药物信迪利单抗、复发/难治性霍奇金淋巴瘤药物卡瑞利珠单抗等3个PD-1抑制剂，填补了我国在PD-1单抗这个领域的空白。安罗替尼是我国第一个软组织肉瘤靶向药，获得美国食品药品管理局授予软组织肉瘤孤儿药的资格，上市1年来销售额已达26亿元。

在病毒感染性疾病防治方面，共有29个药物获得新药证书，其中1类新药11个、2017年以来两年多的时间里获批4个新药，包括：艾滋病治疗药物艾博韦泰、重组埃博拉病毒病疫苗、丙型肝炎治疗药物达诺瑞韦钠、慢性乙型肝炎治疗药物重组细胞因子基因衍生蛋白。其中，艾博韦泰是国内首个、全球第二个抗艾滋病长效药物，重组埃博拉病毒病疫苗是由我国独立研发、具有完全自主知识产权的、全球首个2014基因型埃博拉病毒疫苗。

在耐药菌感染防治方面，已有15个品种获得新药证书、39个品种处于临床研究阶段。其中，2017年以来获批1个1类新药可利霉素。可利霉素为我国首次利用合成生物学技术自主研发成功的拥有自主知识产权的抗感染新药，用于治疗耐药革兰阳性菌、肺炎支原体、衣原体等引起的上呼吸道感染。可利霉素具有口服吸收度高、剂量小、不良反应发生率低的特点。

针对其他类疾病，专项支持的慢性肾性贫血治疗药物罗沙司他、Ⅱ型糖尿病治疗药物聚乙二醇洛塞那肽和银屑病治疗药物本维莫德等3个新药也成功获批上市。新药专项将会认真思考在我国药物创新体系的新定位和新任务，开展后续的战略研究。实现从出新药到出新策略、新概念的转变，加强基础研究，主动对接科技前沿新突破，开拓新药研究和产业发展的新方向。

三、新药研发成果，背后艰辛历程

回顾新药研发进程，背后有许多不为人知的艰辛历程，也反映了我们国家创新药物难度非常之大。艾博韦泰的研发历经了16年，是我国首个自主研发的抗艾滋病新药。在艾博韦泰长效注射剂上市之前，世界上已有35个已经上市的抗艾滋病药物，全是口服药。在研发初期，研发团队发现口服药物的依从性和耐药性是治疗艾滋病失败的主要原因。针对上述两点，经过长达16年的研发，艾博韦泰长效注射剂于2018年5月23日获批上市，意味着国产抗艾滋病创新实现零的突破。

可利霉素的研发经历了30年的漫长过程，是国内外第一个采用合成生物学技术研制的，有自主知识产权的1类新药，在临床上有实用价值的一个抗生素，2019年6月获得新药证书。84岁的王以光教授作为可利霉素的主要研制者，在7月31日“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会，谈到曾经面对的技术创新难关、研发条件困难、研发遇到瓶颈时的舆论压力，她反复强调“ 坚守”二字。立项时王以光教授已经60岁，每天跑车间，有一次在车间因为一个斜坡路滑摔跤骨折，也没有到医院治疗，坚持上班，完成工作。可利霉素正式立项在1996年，2010年申报审批，2013年的审批是审药最关键步骤。为了准备会，王教授从早上八点一直忙到晚上三点，出现心脏不舒服，结果急诊初步诊断心肌梗死，最终诊断是全世界都很少见的心尖球囊综合征。王教授在研发过程中攻克了重重难关，做出了奉献和牺牲，坚守了科学家的执着创新奉献精神，她谦虚地说，她一辈子就干了这一件事，就是搞抗生素研究。

四、保障百姓用药，实现医药强国

药品研发最终要让人民群众有获得感，能让更多的百姓感受到科技进步带来的实惠，享受到新药创制带来的红利。

“专项”对促进医保药品的降价以及降低患者用药负担方面做了很多工作。一是专项重点加强布局恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫性疾病、重大传染性疾病等的治疗急需药物，研制出一批具有自主知识产权的创新药物，这些国产创新药不仅能满足临床需求，也让医药采购谈判有更大的空间，提高了患者的可及性。二是营造良好的政策环境，推动更多更好的救命药纳入医保，让老百姓更多地享受到创新带来的成果。目前新药专项支持的品种包括国产创新药西达本胺、康柏西普、埃克替尼、阿帕替尼等在内，有350余个已经纳入医保目录。三是针对药物一致性评价关键技术与标准进行了重点支持，有利于我国临床用药质量的提升，为带量采购提供更多可选择、可替代的高质量药品，提高了创新药物的可及性。

“专项”高度关注儿童用药、罕见病的治疗短缺药研制。“十三五”以来，在专项申报指南中，专门设立了儿童药品种和关键技术研发的项目，重点鼓励研发符合儿童用药特点，毒副作用更小，更适合儿童使用的一些新型的剂型。在支持罕见病药物研发方面，新药专项启动以来，重点支持了银屑病、地中海贫血、多发性硬化症等罕见病用药的研发课题，共20多项。通过我国的自主创新，百姓陆续用上我国自主研发的多种新药，专项成果造福于人民群众，保障了中国百姓用药。

我国“专项”取得了喜人硕果，目前已进入收官冲刺阶段。新药创制专项将继续瞄准国家战略目标，聚焦人民的健康和医疗需求，不断研制出老百姓“用得上、用得起”的好药、新药，进一步提升人民群众的获得感，助力健康中国战略的实施。同时，进一步聚焦标志性成果的产出，加快成果转移转化，为实现重大专项2020年总体目标而作出不懈的努力，真正实现“医药大国”向“医药强国”的转变。

（中国医学论坛报 博才 整理）