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科研贵在专一,为医者当全力以赴——记鲁白教授在神来之笔的演讲

2024-08-25作者:李稳资讯
原创

7月17日上午9点,由复旦大学附属华山医院神经内科牵头、上海卒中学会承办、中国医学论坛报社协办的“神来之笔-2024年华山神经科卓越论坛”第四期顺利举行。本期的主讲人为国际著名神经科学家鲁白教授,他曾担任美国NIH跨研究所转化医学部副主任、葛兰素史克(GSK)研发部副总裁、清华大学医学院常务副院长。目前担任上海市尚思自然科学研究院院长、复旦大学教授。曾获NIH院长奖、Ray Wu 奖、MathildeSolowey奖等,被汤森路透评为“世界最有影响力的神经科学家”。


鲁白教授在基础研究和临床转化方面均有丰富经验和卓越成就。1996年,鲁白教授的研究揭示了脑源性神经营养因子(BDNF)对神经突触传递和可塑性及学习记忆的调控,基于此开拓了神经研究的全新领域。鲁白教授还发现BDNF基因变异调控人类场景记忆,并对多种神经、精神疾病有影响。该工作被评为2003年世界十大科学突破第二名。





架桥:从基础医学到临床医学



在“神经退行性疾病临床转化和药物研发的新策略”主题分享中,鲁白教授将重点落在转化医学上。在转化医学的探索中,鲁白教授及其团队以精湛的科研技艺和创新精神,为神经退行性疾病的研究与治疗铺就了一条坚实的道路。他们的工作覆盖了动物模型开发、生物标志物探索以及神经营养因子等多个领域,每一项成果都为神经科学领域带来了深远的影响。


鲁白教授团队在动物模型的开发上实现了重大突破,他们开发的阿尔茨海默病(AD)大鼠模型,成功模拟了人类AD的病理特征。这一模型不仅在Aβ肽沉积、Tau蛋白异常磷酸化、神经元细胞死亡以及脑萎缩等方面表现出与人类AD的高度相似性,还通过一系列实验验证了其在疗效方面的价值,为神经退行性疾病的药物研发提供了强有力的支撑。


在神经营养因子的研究中,鲁白教授团队聚焦于BDNF在神经系统疾病中的作用。他们发现,BDNF不仅在神经发育和可塑性中扮演着重要角色,其基因变异还与人类场景记忆调控及多种神经精神疾病相关。基于这些发现,鲁白教授团队正致力于开发基于BDNF的创新药物,以期为神经退行性疾病的治疗带来革命性的进展。他们通过AD大鼠模型,深入研究了BDNF在神经环路中的作用,揭示了BDNF在维持神经元健康和促进神经修复中的关键机制。这一研究不仅加深了对神经退行性疾病发病机制的理解,也为开发针对性治疗策略提供了科学依据。



织网:从人工智能到产学研医联盟



在神经退行性疾病的研究与治疗领域,鲁白教授团队不仅在科学探索的道路上勇往直前,更在学科交叉与合作创新方面树立了典范。他们以医学为原点,将人工智能、多学科协作等多个领域紧密交织,形成了一个强大而灵活的网络,旨在构建更强大的基础-转化-临床金三角,推动神经科学的前沿发展。


鲁白教授团队将基础研究成果与临床需求紧密结合,开发了组织芯片技术,用于快速验证疾病机制和药物效果,极大地缩短了药物研发周期。同时,团队还利用人工智能与大数据分析,加速了新药发现和老药新用的过程,展现了产学研医联盟在神经退行性疾病研究和治疗中的巨大潜力。通过与临床医生的紧密合作,团队在生物标志物的探索中,为疾病的早期诊断和治疗策略的制定提供了重要依据,加速了临床试验的进程。


在临床应用层面,鲁白教授团队始终以患者为中心,开发了多种创新疗法,包括CSF-1受体抑制剂和神经营养因子BDNF的受体激动剂,用于治疗神经退行性疾病。这些药物均处于临床早期阶段,显示出良好的疗效和安全性。团队还采用了创新的患者招募和筛选方法,结合脑电和语音识别技术,快速推进了临床试验进程,展现了产学研医联盟在神经退行性疾病研究和治疗中的高效协作能力。


鲁白教授团队与高校、人工智能团队、药企紧密合作,构建了一个跨学科、跨行业的合作网络。这种多学科协作不仅促进了知识和技术的交流,还加速了科研成果向临床应用的转化,展现了转化医学在未来医学研究和治疗中的巨大潜力。通过人工智能与大数据分析,团队不仅在疾病机制探索和药物发现方面取得了突破,还优化了临床试验的设计和执行,提高了治疗策略的精准性和有效性。


编辑手札:正如本场会议的主持人,复旦大学附属华山医院神经内科郁金泰教授在会议总结中所说的那样:“我想我们作为医生要专一,做科研也要专一”。鲁白教授的经历告诉我们,科研之路虽长且艰,但唯有专注,才能在纷繁复杂的科学领域中找准自己的方向,不断攀登新的高峰。科研并非一次性的冲刺,而是一场马拉松式的耐力赛。在这一过程中,每一个看似微不足道的进步,都是通往真理之路上的坚实步伐。通过构建基础-转化-临床金三角,团队不仅开辟了神经科学的新研究方向,也为神经退行性疾病的临床治疗提供了新的策略。随着这些成果的不断深化和应用,相信神经领域,尤其是神经退行性疾病这一长期困扰人类的医学难题,终将成为一座可以登顶的高山。


图 左起依次为罗苏珊教授、程忻教授、郁金泰教授、鲁白教授、陈向军教授以及王坚教授




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