一项多中心回顾性研究（Xu ZL, et al. Hematologica 2022）探讨了单倍体移植作为一线治疗SAA的效果。该研究收集了全国11个大型移植单位的183例患者数据，并进行了短期和长期疗效随访。

结果显示，同胞相合移植和非单倍体移植的9年预期生存率（OS）分别为87.1%和89.3%，无病生存率（FFS）分别为86.5%和88.1%，两者之间无统计学差异。生活质量评估显示，无论是儿童还是成人，移植后患者的生活质量都有明显改善。

作为二线治疗，北京大学人民医院血液病研究所进行了国内首项大型多中心前瞻性、拓展研究（Xu LP, et al. Science Bulletin 2022）。该研究包括287例患者，其中单倍体移植后生存3年和5年的患者分别有124例和114例，9年生存率达到85.4%，FFS达到84%。对儿童和成人的OS和FFS分别进行分析显示，儿童的预后优于成人。

这类患者的治疗选择不应仅仅基于年龄，而应更多地考虑感染对其生命的影响。在一项涉及60个中心的回顾性临床研究中（Li jiangyong, He Guangsheng. Ann Hematol,2023），单倍体移植的造血重建更快，而造血重建快对于挽救中性粒细胞为0的患者具有明显优势，患者早期死亡率更低。

天津血研所的一项回顾性研究（Zhang FK & Wu DP, Front oncol 2021）分析了608例病例，结果显示，非重症再障进展为SAA的患者，如果选择移植治疗，其FFS明显优于选择IST的患者。因此，对于这一患者群体，移植应该作为最优的选择。

在移植时机的选择上，单中心资料显示，病程大于12个月、ECOG评分二级以上以及HCCI大于等于1是影响预后的负面因素。根据这些因素，我们可以将患者分为低危、中危和高危三组，以指导移植的最佳时机。

肝炎相关性再障的治疗也是一个讨论的焦点。一项研究分析了15例肝炎相关性再障患者的数据（Ma XD, et al. Ann Hematol 2022），结果发现，这些患者的移植结果与非肝炎相关性再障患者相似，表明这类患者在移植过程中的耐受性良好。天津血研所的研究也得到了相似的结论（Feng SZ, et al. BJH 2023）。

感染对移植患者预后的影响也不容忽视。天津血研所的一项单中心回顾性研究（Feng SZ, et al. Front Immunol 2022）发现，发现移植前有感染灶的患者，其血流感染发生率较高，但即便如此，这部分患者的存活率仍然不算太差。因此，我们认为在感染可控的情况下进行移植是合理的。

长期输血是SAA患者常见的治疗手段，但这也可能导致铁过载，进而影响移植效果和患者预后。对于铁过载问题，研究显示，除铁治疗的成功与否对移植结果有显著影响。如果除铁治疗成功，可以显著改善移植后的预后；如果除铁不成功，则可能会对移植效果产生负面影响。因此，在决定是否进行祛铁治疗时，需要根据患者的具体情况和移植的紧迫性来综合考虑。

GVHD是造血干细胞移植后的一种常见并发症，它可能严重影响患者的生活质量和生存率。为了减少单倍体相合移植治疗SAA后GVHD的发生，有多种预防和治疗策略，如PTcy方案。研究显示，对于GVHD高危患者，北京方案中的小剂量PTcy在恶性病中也显示出良好的疗效，能够有效降低GVHD的发生率。在小样本再障病例中，通过调整药物剂量和给药时间，成功避免了3至4度的重度GVHD，这为GVHD的管理和治疗提供了新的思路。

对于年轻的SAA患者，尤其是儿童和青少年，移植后的生育能力是一个重要的考虑因素。研究表明，对于有生育需求的患者，采用特定的移植方案，如屏蔽卵巢或睾丸的TBI方案，可以保护生育能力。

在儿童SAA患者中，目前的治疗指南推荐根据患者的具体情况进行分层治疗。对于紧急情况的患者，可以选择单倍体移植或脐血移植作为一线治疗。如果患者有同胞相合的供者，无论是非血缘还是血缘关系，都可以作为一线治疗的选择。对于年龄较小的患者，分层治疗的观念已经得到了广泛认可，旨在为患者提供最佳的治疗方案。

对于成年患者，尤其是40岁以上的患者，治疗指南提供了更为细致的指导。如果患者一般情况良好，即使年龄较大，也可以考虑通过同胞相合的供者进行移植。然而，对于这一年龄段的患者，指南也指出存在未被满足的需求，需要更多的数据支持来确定最佳的治疗方案。

中国造血干细胞移植的流程图为医生提供了一个清晰的治疗路径。对于紧急情况的患者，单倍体移植是一个可行的选择。对于40岁以上的患者，如果IST治疗无效，移植也是一个可行的选择。

将患者按年龄分为小于40岁、40至50岁和大于50岁三个年龄组。指南指出，对于40至50岁的患者，如果有同胞相合的供者，移植是一个可行的选择。如果没有同胞相合的供者，IST治疗也是一个可考虑的选项。共识还强调了对于特定患者群体，如存在多项IST治疗预后不良因素的患者，应优先考虑造血干细胞移植。