艾加莫德治疗全身型重症肌无力（gMG）的疗效和安全性: 一项中国前瞻性单臂观察性研究的最终结果

这是第一项艾加莫德治疗中国gMG患者的研究，观察到与艾加莫德全球3期临床研究（ADAPT）相似的疗效和安全性结果。接受艾加莫德治疗者临床评分快速显著改善，75%的患者在第1周即实现应答，所有患者在第2周实现应答。MG-QoL15r和EQ-5D-5L评分的总体变化幅度与ADAPT研究相似。IgG的降幅和MG-ADL的改善显著相关，对未来实现更精准、更科学的用药有一定的参考价值。14例患者中仅2例发生轻度皮疹，其他患者无严重不良事件，实验室检查未发现异常。

参考文献：Hui Liang et al, Efficacy and safety of Efgartigimod in patients with generalised Myasthenia gravis: final results of a prospective, single-arm, observational study in China. WMS Annual Meeting 2023. LBVP03

赵重波教授点评：尽管目前没有证据表明艾加莫德的药代动力学和药效动力学在白种人和东亚人群之间存在明显差异，但由于ADAPT研究纳入的东亚人群很少，因此在真实世界中仍需要更多证据来予以支持。截至目前，尚无基于东亚人群的前瞻性真实世界研究报道。本研究通过海南博鳌“先行先试”项目，在艾加莫德获批进入中国之前就开展了前瞻性单臂观察性研究，在主要和次要终点多个维度“复刻”了ADAPT研究的结果，提供了中国gMG人群的治疗数据，证明了艾加莫德的疗效和安全性具有“稳健性”和“均质性”，有希望成为临床医生快速、深度改善gMG患者临床症状的治疗“利器”。该研究被本届WMS会议遴选为“Late Breaking Virtual Poster”并做口头发言，特此表示祝贺！

艾加莫德治疗gMG长期安全性、耐受性和有效性:ADAPT+研究的总结分析

ADAPT+是继ADAPT之后进行的开放标签扩展研究，随访≤3年。在AChR-Ab+人群中，艾加莫德显示持续及可重复的MG-ADL、QMG评分改善；在总体人群（含AChR-Ab-）中结果类似。不良事件（AEs）发生率在ADAPT和ADAPT+研究中类似，大多数AE的严重程度为轻度至中度。艾加莫德治疗未引起白蛋白下降或血脂升高。事后分析ADAPT/ADAPT+随访 > 350天的AChR-Ab+患者数据显示，艾加莫德治疗后＞60%患者治疗间隔≥6周；超过1/3患者间隔≥9周；治疗周期间隔时间不同，提示患者可按照固定周期或者可变周期（取决于临床症状和治疗目标）给药，支持个体化治疗方法。

参考文献：Ashcraft E, et al. Long-term safety, tolerability, and efficacy of Efgartigimod in patients with Generalized Myasthenia Gravis: concluding analyses from the ADAPT+ study.2023 WMS Poster P277

艾加莫德PH20皮下注射剂型（SC）治疗gMG长期安全性和有效性:ADAPT-SC+的中期结果

针对艾加莫德PH20 SC开展了ADAPT-SC及开放标签拓展ADAPT-SC+研究。这是ADAPT-SC+研究的中期分析：艾加莫德PH20 SC在长期随访中耐受性良好，未观察到新的安全性信号。所有输注部位反应（ISR）均为轻度或中度，并在后续周期中降低，无导致治疗中止的ISR。艾加莫德PH20 SC治疗使总IgG和抗AChR-Ab水平出现一致和可重复的降低。MG-ADL和MG-QOL15r总分的改善早在第一次给药时就已经出现，达到最小症状表现（MSE，即MG-ADL评分0或1）的比例随使用周期数增加而增加，这些获益在AChR-Ab+和总体人群(包括AChR-Ab-受试者)的多个周期中均相似。

参考文献：Musick K, et al. Long-term safety, and efficacy of subcutaneous Efgartigimod PH20 in patients with Generalized Myasthenia Gravis: interim results of ADAPT-SC+.2023WMS. Poster P276.