在急性非大血管闭塞性致残性卒中除静脉溶栓外尚无有效治疗方法的背景下，该研究首次拓展了再灌注治疗新方法，并将治疗时间窗从发病4.5小时延长至24小时，在国际上为急性非大、中血管闭塞性致残性卒中治疗提供了新的高级别循证医学证据。

脑卒中是当前严重威胁全球人类健康的重大疾病，自2005年以来，脑卒中已成为国民首位致死致残性疾病。目前，静脉溶栓治疗是急性缺血性卒中唯一标准药物治疗方法。然而，由于静脉溶栓狭窄的治疗时间窗（发病4.5小时以内）及严格的禁忌证，我国静脉溶栓率仅约5.64%，未能接受静脉溶栓治疗的大量患者，尤其是非大、中血管闭塞性致残性卒中患者，缺乏高级别循证医学证据推荐的有效治疗方法。因此，针对临床上这一治疗困境，亟须探索新的治疗策略。

有鉴于此，陆军军医大学第二附属医院（重庆新桥医院）神经内科杨清武教授、资文杰教授团队发起了RESCUE BT2研究，旨在探讨静脉替罗非班治疗急性非大、中血管闭塞性致残性卒中患者的安全性及有效性。以便在现有最高级别循证证据推荐治疗的人群外，纳入最广泛的急性缺血性卒中人群，更全面地探索替罗非班治疗的安全性和有效性。研究成果于2023年2月受邀在世界上最大的脑血管病会议——第48届国际卒中大会（ISC2023）作为闭幕式重大事件发布，并于2023年6月在四大医学期刊《新英格兰医学杂志》发表原创性成果。

本研究采用前瞻性、多中心、双盲、双模拟随机对照设计，受试者按照1：1的比例随机分配到替罗非班组和阿司匹林组。本研究最终入组1177例患者，其中606例为替罗非班组，571例为阿司匹林组。试验结果显示，替罗非班组和阿司匹林组分别有29.1%和22.2%的患者达到主要疗效终点（90天mRS评分0~1分)，两组之间具有统计学差异（校正相对风险比1.26；95% CI，1.04~1.53, P=0.02）。安全性结局方面，根据海德堡出血分类标准定义的症状性颅内出血率在替罗非班组略高于阿司匹林组（0.99% vs. 0.0%，P=0.03）。90天的死亡率在替罗非班组与阿司匹林组无显著统计学差异（3.8% vs. 2.6%，P=0.12）。

急性缺血性致残性脑卒中是引起患者致残致死的最主要亚型，约占70%。及时开通闭塞血管、恢复血流再灌注、挽救缺血半暗带区是急性缺血性脑卒中治疗的理论基石。目前，急性颅内大血管闭塞可以通过介入手术实现血管再通，而对于占比更高的非大血管闭塞性致残性卒中，静脉溶栓治疗是其唯一有效的治疗方法。然而，由于静脉溶栓只适合用于治疗发病4.5小时之内的患者，临床当中绝大部分患者常因不能在如此短的时间内到达医院而错失治疗。如何为这些患者提供更好的治疗方法是国际卒中领域亟待解决的重大疑难问题。

为此，本研究团队针对上述科学问题发起冲锋，一方面准确地提出导致致死致残的临床新分类，另一方面发明了早期静脉使用新型抗血小板聚集药物替罗非班治疗致残性卒中的新疗法，明确了减少致死致残的关键药物、最佳使用时机及最佳使用剂量。团队联合全国16省（自治区、直辖市）117家卒中中心协同开展RESCUE BT2研究验证新疗法的有效性及安全性。

在急性非大血管闭塞性致残性卒中除静脉溶栓外尚无有效治疗方法的背景下，研究团队首次拓展了再灌注治疗新方法，并将治疗时间窗从发病4.5小时延长至24小时，显著扩大了获益人群，减少患者的致死致残，节约了大量的医疗支出，具有重要的现实意义，是对健康中国2030战略目标实现的有力支撑。这项新疗法也将改写国际指南，为全球卒中患者提供更优的治疗方法。