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成果名称：西罗莫司联合激素VS西罗莫司单药治疗卡波西样血管内皮瘤：一项随机临床试验
发表期刊：《血液》[Blood，IF（2022）：20.3]
通讯作者：吉毅，陈思源
主要作者单位：四川大学华西医院
卡波西样血管内皮瘤（KHE）是一种罕见的具有局部侵袭性的脉管肿瘤。约70%的KHE会并发危及生命的卡梅现象（KMP）。对于KMP的治疗尚无标准方案。该研究通过多中心前瞻性RCT，发现西罗莫司联合激素治疗KMP优于西罗莫司单药。
约70%卡波西样血管内皮瘤（KHE）会并发危及生命的血小板减少症和消耗性凝血病，称为卡梅现象（KMP）。治疗KMP的主要目标是通过使血液学参数正常化而降低死亡风险。但截至目前，国内外缺乏治疗KMP的有力循证医学证据。
团队先前通过回顾性分析，率先发现了西罗莫司联合激素可以较好地控制KMP（Ji, et al. Int J Cancer. 2017）。基于先前的研究，四川大学华西医院联合多家医院，进行了一项多中心Ⅱ期临床试验，前瞻性地对比了西罗莫司联合激素vs.西罗莫司单药治疗KMP的疗效、安全性和耐受性。
研究结果显示，在治疗第4周时，联合治疗组和单药治疗组分别有94.6%、66.7%的患者获得了持久的血小板反应。在第4周时，联合治疗组和单药治疗组中，分别有73.0%和44.4%患者的纤维蛋白原恢复到正常水平。同时，联合治疗组的总病变缓解率为91.9%，单药治疗组为80.6%。共有67例患者在治疗期间获得了持久的血小板反应。KMP整体反弹率为11.0%。联合治疗组的KMP反弹率低于单药治疗组（5.4% vs. 16.7%）。
在其他次要结局方面，相较于联合治疗组，单药治疗组需要输注更多的血制品来预防或治疗出血。此外，在治疗12个月时，联合治疗组有33例（89.2%）患者、单药治疗组有28例（77.8%）患者观察到生活质量改善。
与单药治疗组患者相比，联合治疗组患者疾病后遗症的总发生率更低（10.8% vs. 33.3%）。两组在治疗期间的总不良事件发生率和3~4级不良事件发生率相似，没有患者因不良事件而永久停止治疗。在治疗期间，最常见的不良事件是上呼吸道感染、黏膜炎和恶心/呕吐。
该研究表明西罗莫司联合激素在改善KHE合并KMP症状方面优于西罗莫司单药治疗。西罗莫司联合激素不仅可以使血液学参数恢复正常、减少病灶体积，还可以预防长期后遗症。这项研究为西罗莫司联合激素治疗KMP患者提供了有力证据。
该研究最终发表在血液学顶级期刊Blood（IF：20.3）杂志，并被Blood主编Nancy Berliner教授推选为封面焦点文章，获得 Blood Podcast推广。同时，该文得到了宾夕法尼亚大学Borst教授和科罗拉多大学医学院Nakano教授的高度赞扬。
卡波西样血管内皮瘤是一类罕见的儿童脉管肿瘤，其合并卡梅现象后病情危重，死亡率高，由于缺乏针对这种罕见肿瘤的前瞻性随机临床研究，国内外尚未批准用于治疗卡波西样血管内皮瘤的药物。对于此类病例，诊疗往往是基于回顾性研究的数据以及专家共识。研究者经过科学的试验设计，规律的随访，发现与西罗莫司单药治疗相比，西罗莫司联合激素可使卡波西型血管内皮瘤患儿更快地解决危及生命的卡梅现象。这一发现，为卡波西样血管内皮瘤患者的治疗增添了高质量临床证据。
吉毅
医学博士，四川大学华西医院小儿外科教授，博士生导师，博士后合作导师。
四川省学术和技术带头人后备人选，四川省“卫生健康英才计划”中青年骨干人才。
现任中国整形美容协会血管瘤与脉管畸形分会副会长、中华医学会小儿外科分会肿瘤学组委员、中华医学会整形外科分会小儿矫形学组委员、中华医学会整形外科分会创面修复学组委员。
获四川省医学会科技奖一等奖1次（第一完成人）；获2022年ISSVA颁发的“Stefan Belov Award”奖。任Heliyon、Fron Oncol、J Pers Med编委；Precis Clin Med、《中国普外基础与临床杂志》青年编委。
近年来以第一/通讯作者发表论文130余篇，其中SCI论文90余篇，包括Blood（封面文章、ESI高被引）等。
陈思源
医学博士，四川大学华西医院重症医学科副主任医师，博士研究生导师。
致力于重症患者营养与抗感染免疫的临床及科研工作。于2019分别前往德国参加国际临床试验培训项目和美国圣路易斯华盛顿大学医学院进修访学。
近年来围绕儿童抗感染免疫、重症患儿风险评分体系及难治性脉管疾病展开研究，为改善儿童抗感染免疫力、提高重症患儿救治能力、探索儿童脉管疾病发生发展机制、规范儿童难治性脉管疾病个体化诊疗技术做出了贡献，具有良好的社会效应。
本团队是吉毅教授领导的儿童脉管疾病研究团队，由多名从事脉管疾病临床研究的杰出医生和科研人员组成，研究方向聚焦儿童脉管疾病临床流行病学、病因学、分子生物学、诊断及治疗。团队牵头和参与制定10余部国内专家共识及指南，提出的多项治疗方案被美国儿科协会2015与2019年诊断与治疗的临床指南、美国国立卫生研究院2019年儿童血管肿瘤治疗专家建议版等收录。团队研究成果发表在Circulation、Blood、Gastroenterology、Ann Surg、J Hematol Oncol、J Am Acad Dermatol、JAMA Inter Med、JAMA Otolaryngol Head Neck Surg、Br J Dermatol、Crit Care、World J Pediatr、Int J Cancer等国际权威期刊，获国家授权发明专利3项，获四川省医学会科技奖一等奖1次，获四川省科技进步奖二等奖1次。
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